Un nuovo laboratorio dedicato allo studio delle cellule cerebrali umane, con tecnologie avanzate per approfondire i meccanismi alla base di alcune gravi patologie neurologiche e valutare possibili terapie. È il progetto che sarà realizzato all’AOU Meyer IRCCS grazie a una donazione della Fondazione CR Firenze del valore complessivo di quasi 2 milioni di euro. L’accordo è stato firmato il 20 ottobre nella sede della Fondazione, alla presenza di Federico Gelli, direttore generale dell’ospedale pediatrico, e Bernabò Bocca, presidente della Fondazione CR Firenze.

Il nuovo Laboratorio di Neurofisiologia Sperimentale sarà completato entro i primi mesi del 2027 e consentirà ai ricercatori di studiare cellule cerebrali ottenute in laboratorio a partire da cellule della cute dei pazienti, riprogrammate per diventare cellule staminali e successivamente differenziate in cellule nervose. Questi modelli cellulari permetteranno di analizzare più da vicino le alterazioni genetiche responsabili di alcune malattie e, quando possibile, di verificare in vitro l’efficacia di nuove terapie di precisione.

La donazione si inserisce in un percorso di collaborazione già avviato tra le due istituzioni. La Fondazione CR Firenze aveva infatti sostenuto, per il triennio 2021-2023, il progetto Human Brain Optical Mapping, contribuendo allo sviluppo delle attività di ricerca sui modelli cellulari cerebrali. Il nuovo investimento permetterà di ampliare queste indagini e di dotare il Meyer di strumenti che renderanno i ricercatori più autonomi nelle analisi morfologiche e funzionali delle cellule.

Il laboratorio sarà equipaggiato con diverse tecnologie integrate. Tra queste, un sistema per effettuare registrazioni elettrofisiologiche automatizzate su otto cellule contemporaneamente, uno strumento per misurazioni manuali più dettagliate dei segnali elettrici delle singole cellule e una piattaforma per mappare l’attività elettrica delle reti neuronali. Saranno inoltre disponibili un microscopio per monitorare la crescita delle reti cellulari e una strumentazione per le analisi multiomiche, che consentiranno di studiare contemporaneamente l’RNA e le proteine prodotte dalle cellule, approfondendo i processi biologici che ne regolano il funzionamento e le alterazioni associate alle patologie.

La donazione comprenderà anche i materiali di consumo necessari per lo sviluppo e l’analisi delle cellule nei primi tre anni del progetto, oltre alla piccola strumentazione accessoria richiesta per il funzionamento delle apparecchiature.

Le attività saranno condotte dal Dipartimento di Neuroscienze e Genetica Umana dell’AOU Meyer IRCCS, diretto dal professor Renzo Guerrini. Il gruppo di ricerca si occupa da anni di disturbi del neurosviluppo associati a epilessia e di malattie neurometaboliche, con studi che hanno contribuito a identificare nuove patologie e a chiarire le relazioni tra alterazioni genetiche e manifestazioni cliniche.

Le collaborazioni internazionali e lo studio dei neuroni derivati da cellule staminali pluripotenti indotte hanno già consentito al team di approfondire i meccanismi alla base di alcune rare encefalopatie epilettiche e del neurosviluppo di origine genetica. Con il nuovo laboratorio, i ricercatori potranno estendere queste indagini, studiando cellule che conservano il patrimonio genetico del paziente da cui derivano e analizzandone le caratteristiche funzionali.

"Questo nuovo laboratorio si candida a diventare un punto di riferimento per i ricercatori attivi nello studio dei modelli cellulari e apre, grazie a questo, nuove possibilità terapeutiche per la cura di alcune gravi patologie del sistema nervoso. Per questo ringraziamo la Fondazione CR Firenze, che oggi torna a garantire un importante sostegno all’avanzamento tecnologico del Meyer", ha dichiarato Federico Gelli, direttore generale dell’AOU Meyer IRCCS.

Sulla collaborazione tra le due istituzioni è intervenuto anche Bernabò Bocca, presidente della Fondazione CR Firenze: "Con questa donazione proseguiamo un percorso di collaborazione con il Meyer avviato da tanti anni. La Fondazione crede nella ricerca e nei progressi che compie la medicina di precisione. La nostra attività è da sempre concentrata sulle infrastrutture innovative e sulle persone della ricerca: sostenere questo laboratorio significa investire nelle competenze del Meyer e nella possibilità di offrire, in futuro, risposte migliori ai bambini e alle loro famiglie".

Il nuovo laboratorio punta dunque a rafforzare le capacità di ricerca dell’ospedale pediatrico fiorentino nel campo delle malattie neurologiche rare, creando le condizioni per una conoscenza più approfondita dei meccanismi cellulari e genetici coinvolti e per lo sviluppo di possibili trattamenti personalizzati.